浅析新药品研究与开发的功能价值及评价
摘要： 医药工业是长盛不衰的产业 ,一个企业要取得良好的经济效益 ,并保持长久的活力 ,很重要的因素是取决于它是否有适应市场需要的新药品种。在对新药入选原因的分析的基础上，汇总了四种新药功能价值的评估方法，提出明确新药的功能价值分类，同时为价值工程在新药研发中的应用提供了理论支持。目前国内研发实力薄弱、研发投入不断增加，采用功能价值评估，深入挖掘新药功能价值，才能更有效地利用研发投入，实现新药研发形势的稳步改善。
关键词：新药研发； 价值工程；功能价值
引言
医药产业作为战略性产业，其战略位置、市场空间和发展潜力都需要借助研发来实现突破。众所周知，研发是一把双刃剑，一方面是医药企业实现战略腾飞，提升市场核心竞争力的关键，另一方面其投入大、风险高和周期长的特点制约了医药企业的研发步伐。毋庸讳言，研发一直是我国药企的软肋。由于缺乏具有自主知识产权的产品，多数企业集中于低水平重复，特色极不明显。随着微利时代的到来，医药企业竞争演变为产品竞争，而医药产品价值的根本就在于其独特性及创新性。
伴随国家基本药物制度的建立实施，拥有品牌和规模优势的大型普药生产企业将受益。然而，基本药物多是价格低廉的普药，所占份额不大；且患者的用药习惯和医生处方不会出现根本变化；新药与外企的高端药品依然会占相当大空间，创新药并不会因基本药物的扩容而失去立足之地。对于一些有经济实力和技术实力的医药企业而言，企业核心竞争力不会因环境改变而改变，创新将是永恒的话题。
1. 我国新药研发投现状
在《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》引领下，我国在自主研制和技术改造一批药物的同时，也完善了国家药物创新体系，提升创新能力，加速我国由药物仿制向创制、由医药大国向强国的转变。新药专项始终面向人口健康主战场，以重大疾病防治和产业发展需求为导向，实施6年来，硕果累累，为我国医药卫生事业发展提供了强力的科技支撑引领作用。
新药研发成果显著。针对重大疾病加强创新药物研发，已累计获得新药证书85件，临床批件118件。临床用药可及性明显提高。密切结合临床用药需求，完成200余种药物的技术改造，其中，有80个品种为《国家基本药物目录》品种，显著提高了临床用药的可及性，为深化医改提供保障。创新体系建设持续增强。以高校和科研院所为主体的知识创新体系和以企业为主体的技术创新体系的创新能力得到持续加强。医药产业转型发展。在新药专项支持和创新驱动下，15家高新技术园区引导社会资源向重点地区集中，有效带动地方产业结构调整和经济转型发展。医药工业产值近5年平均增速居各工业门类之首，医药工业产值过百亿的企业由2008年的2家增加到2014年的11家。人才队伍建设成绩突出。新药专项实施以来凝聚了一批活跃在国内科研生产一线的优秀人才，吸引了约200位国家“千人计划”引进人才和3000余位国外高层次人才，形成了以中青年为主的10万余人的研发队伍。
迄今，新药专项支持的研发成果已累计获得40余项国家自然科学奖、国家科技进步奖等，其中，2014年度荣获国家科技进步奖7项，其中一等奖1项、二等奖6项。
2. 确认新药功能的价值
全球医药市场和制药企业已经发展到技术驱动和创新驱动阶段，因而新药项目与技术转让、开发、和投融资等经济活动是否频繁，如何对新药项目进行科学、合理、有效的技术价值评估，遴选出真正具有竞争优势项目，充分把握最有利的先进，降低技术经营成本和风险，就成为当前我国广大制药企业和新药研发机构制定的发展战略和经营决策的重要课题。
所谓功能是指价值工程分析的对象能够满足人们某种需要的属性，对产品而言，其功能就是它的用途[2]。新药研发过程中凝结了不同于普通商品的创新性的脑力劳动耗费，形成了由新药研制者智力劳动创造的新价值以及物化劳动的转移价值[1]。人们使用产品实际上是使用它的功能，即企业生产产品实际上就是为了生产产品的功能，用户购买产品也就是为了购买产品的功能。如患者购买药品就是为了能预防、治疗或缓解病情。能满足某种需求也就具有了一定的功能价值。新药的功能价值就是新药在满足患者某种需求时所具有的价值。
且不论国内外新药定义的差别，在新产品的认同方面存在的差别也使得新药功能价值的确认比较困难。国外新剂型、新复方、新的给药方式的产品能得到普遍的认同，而同样的产品在中国市场上却难有作为。
总之，进行新药功能价值分析，充分挖掘新药的价值，才能以更让人信服的理由得到患者的认可和接受。
3. 价值工程即对新药价值评估的方法
新药研发是指新药从实验室研究到上市，扩大临床应用的整个过程，是一项多学科，需要多部门、多员工共同协作才能完成的复杂工程。如今，不少医药企业采用项目管理的模式进行新药研发。新药研发项目的生命周期可分为发现和甄别、临床前研究、临床试验、新药申报四个阶段。本文的价值工程研究即以新药研发项目的生命周期作为研究对象。
价值工程作为一种现代管理技术和思想方法，其目的在于为用户制造真正的价值[3]。具体来说，是以使用者的需求为出发点，应有组织、有计划地按一定工作程序对所研究的对象进行功能分析，系统研究功能与成本之间的关系，致力于提高对象价值的创造性活动。对新药研发项目进行全面、详实和准确可靠的评价分析，为最佳研发方案的确定提供科学而客观的依据。目前，中国有上百项自主研发的新药已进入临床一期、二期阶段，另外还有一大批已完成了临床研究，正等待报批。尽早开展新药研发项目的功能价值评估，将价值工程贯穿整个项目全程，才能更有效地控制成本，充分挖掘出新药价值。
4. 按功能价值对新药的分类方法
为了充分挖掘新药研发项目的功能价值，首先要明确新药项目的功能价值所在。笔者选取了入选美国标准普尔评级（Standard & Poor’s ）的进入研发后期、预计未来两年有可能在美国上市的最具市场前景的10个新药进行分析认为，可以将新药项目的功能价值分为技术功能价值、经济功能价值、社会功能价值。
对上述入选原因进行分析、概括如下：
技术功能价值是指产品本身功能优势产生的价值，包括：新剂型、新的给药方式、新复方制剂、用药可逆性、疗效好、副作用少、安全性好等。一些经济指标也会导致产品功能价值的增加，即经济功能价值，主要包括：市场容量大、利润率高（自主研发）等。社会功能价值是指全社会医药研发现状对新药研发可能产生的价值，表现在：研发平台优势、一线用药、公司研发压力及现状（研发线合并）、适合公司产品线要求、竞争品种少、审批进度等。
当然，上述分类并没有列举出全部的功能价值内容，比如，还可以通过预期的投资回收期来衡量新药项目经济功能价值，然而投资回收期并不是越短越好，只能是在新药级别确定的情况下，尽可能缩短投资回收期来提高价值，因此比较难衡量。另外，其它一些定量数据较难获得，可以根据具体项目再具体考察是否将其作为功能价值指标。
5. 新药项目功能价值评价方法
新药研发过程受到了社会经济、政治及自然环境等因素的影响，在市场、技术、组织管理等方面充满了不确定因素，因此其功能价值评价方法也应该采用不确定情形的评价方法。不确定情形的经济评价方法就是，方案实施后，存在若干种不同的自然状态，并且每种自然状态发生的可能性大小（即状态出现的概率），又是可以根据历史资料的统计分析或主观经验判断加以合理确定的时，对方案设想的经济效果的综合评价[4]。
不确定情形的评价是建立在概率意义上的综合评价，其所依据的评价标准主要是期望值。所谓期望值就是全面考虑该事件的所有可能出现的状态以及各种可能状态出现机会大小的情况下，从概率意义上讲，该事件最终最可能出现的结果，也就是客观上人们可以期望的该事件的最终结果。不确定情形的价值评估方法如
下：
5.1 期望值法
根据损益矩阵表计算出各方案设想的收益（损失）期望值，再依据期望收益值最大或期望损失值最小为标准，择优选出最好方案。
5.2 决策树法
决策树又称为决策图，是由方块和圆点作为节点，并由直线连接而形成的一种树状结构。方块节点为决策节点，即代表一待评估决策点，由决策点引出若干条树枝，每枝代表一个方案，称为方案枝。圆圈节点是状态节点。由决策点引出若干条树枝，表示不同的自然状态。这些树枝称为状态枝。在状态枝的末端列出不同状态下的收益值（或损失值）。一般决策评价问题具有多个方案，每个方案可能遇到多种自然状态，因此，图形由左到右，由简到繁就组成一个树形网状图。Christoph H. Loch教授以BestPharma 公司为例，对该公司的三个研发项目采用了决策树方法进行了价值评估，为我们今后新药项目VE 研究提供了参考[5]。
5.3 综合评分法[6]
综合考虑技术价值、经济价值、社会价值三面，通过选定评价指标，确定其加权系数，然后对各指标进行评分后，得出总评分，来确定出最佳方案。其中加权系数的确定是由评分法确定的。具体的评分法可以分为：直接评分法、0-1两两对比法、0-4两两对比法、多比例两两对比法、实现困难度评价法、逻辑流程法、功能系数评分法。如果指标不复杂的话，还可以应用层次分析法进行评分。
5.4实物期权法
所谓实物期权，就是在不确定条件下，与金融期权类似的实物资产投资的选择权，是由Stewart Myers（1977）在麻省理工（MIT ）时提出的，他指出一个投资方案其产生的现金流量所创造的利润，来自于目前所拥有资产的使用，再加上一个对未来投资机会的选择；也就是说企业可以取得一个权利，在未来以一定价格取得或出售一项实物资产或投资计划，所以实物资产的投资可以应用类似评估
一般期权的方式来进行评估[7]。实物期权的核心思想不仅与期权的基本特征相承，而且与研发项目投资决策的不确定性、不可逆性等特征紧密相关，是最近兴起的一种价值评估方法，其中二叉树模型是包含管理期权不确定性的项目评价中最常用的模型。柯昌文[8]等认为二叉树模型是新药研发价值管理的有力工具。
在实际应用中，究竟采用哪种方法进行新药项目的功能价值评估，可以根据评估人的经验等实际情况选择进行。
结论
虽然，全社会对医药研发的投入日益加大，但要在短时间之内开发出很多技术含量很高的1、2类新药，并不容易。相反，如果能充分理解新药项目的价值所在，开发出有价值的新剂型、新复方、新的给药方式等，深入挖掘其价值，并不失为明智之选。笔者认为，只要创造出有别于市场现有的，有一定技术功能价值、经济功能价值或社会功能价值的新药项目，合理控制研发成本和支出，对项目进行正确地评估，为新药制定合适的价格，就能实现新药研发领域的零和博弈。 参考文献：
[1]于光宇. 新药研发的价值评估研究[D].中国人民解放军军事医学科学
[2]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：16.
[3]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：13.
[4]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：165-169.
[5]Christoph H. Loch,Kerstin Bode‐Greuel. Evaluating growth options as sources of value for pharmaceutical research projects[J].R&D Management. 2002.31（2）：231-248.
[6]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：170-171.
[7]倪亚飞. 实物期权在新药研发中的应用研究[D].湖南大学，2015：11-12.
[8]柯昌文，王宗军. 基于二叉树模型的新药研发评价[J].科学进步与对策，2015，9.
浅析新药品研究与开发的功能价值及评价
摘要： 医药工业是长盛不衰的产业 ,一个企业要取得良好的经济效益 ,并保持长久的活力 ,很重要的因素是取决于它是否有适应市场需要的新药品种。在对新药入选原因的分析的基础上，汇总了四种新药功能价值的评估方法，提出明确新药的功能价值分类，同时为价值工程在新药研发中的应用提供了理论支持。目前国内研发实力薄弱、研发投入不断增加，采用功能价值评估，深入挖掘新药功能价值，才能更有效地利用研发投入，实现新药研发形势的稳步改善。
关键词：新药研发； 价值工程；功能价值
引言
医药产业作为战略性产业，其战略位置、市场空间和发展潜力都需要借助研发来实现突破。众所周知，研发是一把双刃剑，一方面是医药企业实现战略腾飞，提升市场核心竞争力的关键，另一方面其投入大、风险高和周期长的特点制约了医药企业的研发步伐。毋庸讳言，研发一直是我国药企的软肋。由于缺乏具有自主知识产权的产品，多数企业集中于低水平重复，特色极不明显。随着微利时代的到来，医药企业竞争演变为产品竞争，而医药产品价值的根本就在于其独特性及创新性。
伴随国家基本药物制度的建立实施，拥有品牌和规模优势的大型普药生产企业将受益。然而，基本药物多是价格低廉的普药，所占份额不大；且患者的用药习惯和医生处方不会出现根本变化；新药与外企的高端药品依然会占相当大空间，创新药并不会因基本药物的扩容而失去立足之地。对于一些有经济实力和技术实力的医药企业而言，企业核心竞争力不会因环境改变而改变，创新将是永恒的话题。
1. 我国新药研发投现状
在《国家中长期科学和技术发展规划纲要（2006-2020年）》引领下，我国在自主研制和技术改造一批药物的同时，也完善了国家药物创新体系，提升创新能力，加速我国由药物仿制向创制、由医药大国向强国的转变。新药专项始终面向人口健康主战场，以重大疾病防治和产业发展需求为导向，实施6年来，硕果累累，为我国医药卫生事业发展提供了强力的科技支撑引领作用。
新药研发成果显著。针对重大疾病加强创新药物研发，已累计获得新药证书85件，临床批件118件。临床用药可及性明显提高。密切结合临床用药需求，完成200余种药物的技术改造，其中，有80个品种为《国家基本药物目录》品种，显著提高了临床用药的可及性，为深化医改提供保障。创新体系建设持续增强。以高校和科研院所为主体的知识创新体系和以企业为主体的技术创新体系的创新能力得到持续加强。医药产业转型发展。在新药专项支持和创新驱动下，15家高新技术园区引导社会资源向重点地区集中，有效带动地方产业结构调整和经济转型发展。医药工业产值近5年平均增速居各工业门类之首，医药工业产值过百亿的企业由2008年的2家增加到2014年的11家。人才队伍建设成绩突出。新药专项实施以来凝聚了一批活跃在国内科研生产一线的优秀人才，吸引了约200位国家“千人计划”引进人才和3000余位国外高层次人才，形成了以中青年为主的10万余人的研发队伍。
迄今，新药专项支持的研发成果已累计获得40余项国家自然科学奖、国家科技进步奖等，其中，2014年度荣获国家科技进步奖7项，其中一等奖1项、二等奖6项。
2. 确认新药功能的价值
全球医药市场和制药企业已经发展到技术驱动和创新驱动阶段，因而新药项目与技术转让、开发、和投融资等经济活动是否频繁，如何对新药项目进行科学、合理、有效的技术价值评估，遴选出真正具有竞争优势项目，充分把握最有利的先进，降低技术经营成本和风险，就成为当前我国广大制药企业和新药研发机构制定的发展战略和经营决策的重要课题。
所谓功能是指价值工程分析的对象能够满足人们某种需要的属性，对产品而言，其功能就是它的用途[2]。新药研发过程中凝结了不同于普通商品的创新性的脑力劳动耗费，形成了由新药研制者智力劳动创造的新价值以及物化劳动的转移价值[1]。人们使用产品实际上是使用它的功能，即企业生产产品实际上就是为了生产产品的功能，用户购买产品也就是为了购买产品的功能。如患者购买药品就是为了能预防、治疗或缓解病情。能满足某种需求也就具有了一定的功能价值。新药的功能价值就是新药在满足患者某种需求时所具有的价值。
且不论国内外新药定义的差别，在新产品的认同方面存在的差别也使得新药功能价值的确认比较困难。国外新剂型、新复方、新的给药方式的产品能得到普遍的认同，而同样的产品在中国市场上却难有作为。
总之，进行新药功能价值分析，充分挖掘新药的价值，才能以更让人信服的理由得到患者的认可和接受。
3. 价值工程即对新药价值评估的方法
新药研发是指新药从实验室研究到上市，扩大临床应用的整个过程，是一项多学科，需要多部门、多员工共同协作才能完成的复杂工程。如今，不少医药企业采用项目管理的模式进行新药研发。新药研发项目的生命周期可分为发现和甄别、临床前研究、临床试验、新药申报四个阶段。本文的价值工程研究即以新药研发项目的生命周期作为研究对象。
价值工程作为一种现代管理技术和思想方法，其目的在于为用户制造真正的价值[3]。具体来说，是以使用者的需求为出发点，应有组织、有计划地按一定工作程序对所研究的对象进行功能分析，系统研究功能与成本之间的关系，致力于提高对象价值的创造性活动。对新药研发项目进行全面、详实和准确可靠的评价分析，为最佳研发方案的确定提供科学而客观的依据。目前，中国有上百项自主研发的新药已进入临床一期、二期阶段，另外还有一大批已完成了临床研究，正等待报批。尽早开展新药研发项目的功能价值评估，将价值工程贯穿整个项目全程，才能更有效地控制成本，充分挖掘出新药价值。
4. 按功能价值对新药的分类方法
为了充分挖掘新药研发项目的功能价值，首先要明确新药项目的功能价值所在。笔者选取了入选美国标准普尔评级（Standard & Poor’s ）的进入研发后期、预计未来两年有可能在美国上市的最具市场前景的10个新药进行分析认为，可以将新药项目的功能价值分为技术功能价值、经济功能价值、社会功能价值。
对上述入选原因进行分析、概括如下：
技术功能价值是指产品本身功能优势产生的价值，包括：新剂型、新的给药方式、新复方制剂、用药可逆性、疗效好、副作用少、安全性好等。一些经济指标也会导致产品功能价值的增加，即经济功能价值，主要包括：市场容量大、利润率高（自主研发）等。社会功能价值是指全社会医药研发现状对新药研发可能产生的价值，表现在：研发平台优势、一线用药、公司研发压力及现状（研发线合并）、适合公司产品线要求、竞争品种少、审批进度等。
当然，上述分类并没有列举出全部的功能价值内容，比如，还可以通过预期的投资回收期来衡量新药项目经济功能价值，然而投资回收期并不是越短越好，只能是在新药级别确定的情况下，尽可能缩短投资回收期来提高价值，因此比较难衡量。另外，其它一些定量数据较难获得，可以根据具体项目再具体考察是否将其作为功能价值指标。
5. 新药项目功能价值评价方法
新药研发过程受到了社会经济、政治及自然环境等因素的影响，在市场、技术、组织管理等方面充满了不确定因素，因此其功能价值评价方法也应该采用不确定情形的评价方法。不确定情形的经济评价方法就是，方案实施后，存在若干种不同的自然状态，并且每种自然状态发生的可能性大小（即状态出现的概率），又是可以根据历史资料的统计分析或主观经验判断加以合理确定的时，对方案设想的经济效果的综合评价[4]。
不确定情形的评价是建立在概率意义上的综合评价，其所依据的评价标准主要是期望值。所谓期望值就是全面考虑该事件的所有可能出现的状态以及各种可能状态出现机会大小的情况下，从概率意义上讲，该事件最终最可能出现的结果，也就是客观上人们可以期望的该事件的最终结果。不确定情形的价值评估方法如
下：
5.1 期望值法
根据损益矩阵表计算出各方案设想的收益（损失）期望值，再依据期望收益值最大或期望损失值最小为标准，择优选出最好方案。
5.2 决策树法
决策树又称为决策图，是由方块和圆点作为节点，并由直线连接而形成的一种树状结构。方块节点为决策节点，即代表一待评估决策点，由决策点引出若干条树枝，每枝代表一个方案，称为方案枝。圆圈节点是状态节点。由决策点引出若干条树枝，表示不同的自然状态。这些树枝称为状态枝。在状态枝的末端列出不同状态下的收益值（或损失值）。一般决策评价问题具有多个方案，每个方案可能遇到多种自然状态，因此，图形由左到右，由简到繁就组成一个树形网状图。Christoph H. Loch教授以BestPharma 公司为例，对该公司的三个研发项目采用了决策树方法进行了价值评估，为我们今后新药项目VE 研究提供了参考[5]。
5.3 综合评分法[6]
综合考虑技术价值、经济价值、社会价值三面，通过选定评价指标，确定其加权系数，然后对各指标进行评分后，得出总评分，来确定出最佳方案。其中加权系数的确定是由评分法确定的。具体的评分法可以分为：直接评分法、0-1两两对比法、0-4两两对比法、多比例两两对比法、实现困难度评价法、逻辑流程法、功能系数评分法。如果指标不复杂的话，还可以应用层次分析法进行评分。
5.4实物期权法
所谓实物期权，就是在不确定条件下，与金融期权类似的实物资产投资的选择权，是由Stewart Myers（1977）在麻省理工（MIT ）时提出的，他指出一个投资方案其产生的现金流量所创造的利润，来自于目前所拥有资产的使用，再加上一个对未来投资机会的选择；也就是说企业可以取得一个权利，在未来以一定价格取得或出售一项实物资产或投资计划，所以实物资产的投资可以应用类似评估
一般期权的方式来进行评估[7]。实物期权的核心思想不仅与期权的基本特征相承，而且与研发项目投资决策的不确定性、不可逆性等特征紧密相关，是最近兴起的一种价值评估方法，其中二叉树模型是包含管理期权不确定性的项目评价中最常用的模型。柯昌文[8]等认为二叉树模型是新药研发价值管理的有力工具。
在实际应用中，究竟采用哪种方法进行新药项目的功能价值评估，可以根据评估人的经验等实际情况选择进行。
结论
虽然，全社会对医药研发的投入日益加大，但要在短时间之内开发出很多技术含量很高的1、2类新药，并不容易。相反，如果能充分理解新药项目的价值所在，开发出有价值的新剂型、新复方、新的给药方式等，深入挖掘其价值，并不失为明智之选。笔者认为，只要创造出有别于市场现有的，有一定技术功能价值、经济功能价值或社会功能价值的新药项目，合理控制研发成本和支出，对项目进行正确地评估，为新药制定合适的价格，就能实现新药研发领域的零和博弈。 参考文献：
[1]于光宇. 新药研发的价值评估研究[D].中国人民解放军军事医学科学
[2]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：16.
[3]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：13.
[4]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：165-169.
[5]Christoph H. Loch,Kerstin Bode‐Greuel. Evaluating growth options as sources of value for pharmaceutical research projects[J].R&D Management. 2002.31（2）：231-248.
[6]王乃静编著. 价值工程概论[M].经济科学出版社，2012：170-171.
[7]倪亚飞. 实物期权在新药研发中的应用研究[D].湖南大学，2015：11-12.
[8]柯昌文，王宗军. 基于二叉树模型的新药研发评价[J].科学进步与对策，2015，9.